Universität Ulm –
Graduiertenschule molekulare Medizin

Virale Gentherapie – Zielgerichtete Post für Zellen

Die virale Gentherapie kann z.B. eingesetzt werden, wenn eine Krankheit auf Grund fehlender oder schadhafter genetischer Information entsteht. Eine Gentherapie muss für die Anwendung im Menschen drei wichtige Hauptkriterien erfüllen: Funktionalität, Spezifität und Sicherheit. Adeno-assoziierte Viren (AAV) sind in der Gentherapie sehr beliebt, da sie selber keine Krankheiten auslösen. In der Entwicklung der Gentherapie wurden modifizierte AAV2 hergestellt, die sich selbst nicht vermehren können und deren molekularer Aufbau bekannt ist, er also auch verändert werden kann. Diese Viren können als „Verpackung“ für fast jede genetische Information verwendet werden.

AAVs sind sehr vielseitig und können für die Infektion vieler verschiedener Gewebe eingesetzt werden. Die nötige Spezifität zu einem bestimmten Gewebe oder Zelltyp kann über Veränderungen der Virushülle erzeugt werden, sodass das Virus bevorzugt die neuen Zielzellen infiziert. Die genetisch veränderten Viren können nun mit der dem Patienten fehlenden, korrekten genetischen Information ausgestattet werden und infizieren spezifisch das erkrankte Gewebe. Die korrekte genetische Information wird in die erkrankten Zellen eingebracht und der bisher fehlerhafte Prozess in der Zelle korrigiert. Das Forschungsprojekt ist ein Promotionsvorhaben der Internationalen Graduiertenschule Molekulare Medizin der Universität Ulm in Zusammenarbeit mit der Cancer Immunology and Immune Modulation Abteilung von Boehringer Ingelheim in Biberach an der Riss.

In dem Film wird dargestellt, wie die „Post“ (AAV2-Viren als Hülle, genetische Information als Inhalt) verpackt und versendet wird und den „Empfänger“ (die erkrankte Zelle) erreicht.        

Was diese Innovation so besonders macht

In der Forschungsarbeit wurde eine neue AAV Hülle entworfen und hergestellt, die eine spezielle Modifikation auf der Oberfläche trägt. Diese Modifikation verleiht dem AAV zwei neue Eigenschaften. Es nimmt dem Virus einerseits die Fähigkeit alleinständig Zellen zu infizieren; gleichzeitig dient die Modifikation als Bindungsstelle für einen bispezifischen Antikörper. Dieser besondere Antikörper wurde eigens zu diesem Zweck entwickelt. Er bindet gleichzeitig die Markierung auf der Virushülle sowie eine spezifische Oberflächenstruktur auf den Zielzellen, was zur Infektion dieser Zellen führt. Auf diese Weise werden nachweislich nur die Zielzellen infiziert und mit der korrigierten genetischen Information ausgestattet.

Ein weiterer Vorteil dieses Ansatzes ist, dass für die Infektion von neuen Zielgeweben nur eine Hälfte des bispezifischen Antikörpers ausgetauscht werden muss (Zielzellen-spezifischer Arm). Die zweite Hälfte des Antikörpers und das modifizierte AAV Kapsid bleiben bestehen. So lassen sich weitere Gewebe zielgerichtet und mit geringem Aufwand infizieren.

Gentherapie-Forschung an der Universität Ulm

Mehr über das Department of Gene Therapy erfahren

Weiterführende Informationen zur Gentherapieforschung

Wissensschau: Warum dauern Gentherapien so lange?
Deutsches Ärzteblatt: Aktueller Stand der Gentherapie

European Society of Gene Therapy Summer School 2020

Hildegard Büning: From concept to proof
Hildegard Büning: Adeno-associated virus (AAV) vectors – to teach an old virus new tricks

Auszeichnung 2020 der Else Kröner-Fresenius Stiftung

Else Kröner-Fresenius Stiftung: Groundbreaking Gene Therapies for Hereditary Diseases
Else Kröner Fresenius Prize for Medical Research 2020

Über die Universität Ulm

Ein attraktives, zukunftsträchtiges Fächerangebot, eine hohe Ausbildungsqualität, Internationalität und Interdisziplinarität sowie innovative Forschung auf höchstem Niveau sind die Markenzeichen der Universität Ulm.

Rund 10 000 Studierende werden in vier Fakultäten mit großem Engagement betreut. Die Fakultäten Medizin, Naturwissenschaften, Mathematik und Wirtschaftswissenschaften sowie Ingenieurwissenschaften, Informatik und Psychologie bieten über 60 Studiengänge.

Hochschulen wie die Universität Ulm vermitteln nicht nur Wissen, sondern sie produzieren auch Wissen in Form von Forschungsergebnissen. Sie sind damit Treiber und Impulsgeber für Innovationen wie z.B. im medizinischen Bereich neuartige Diagnosemöglichkeiten oder Therapien.

Kontakt zur Universität Ulm

Ansprechpartner

Juliane Kuklik
Universität Ulm
Abteilung für Gentherapie
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